Redacción Farmacosalud.com
Novartis anuncia los resultados positivos del estudio VAYHIT2, un ensayo de Fase III que evalúa el fármaco en combinación con eltrombopag en pacientes con trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI) tratados previamente con corticosteroides. Ianalumab más eltrombopag, en comparación con placebo más eltrombopag, prolongó significativamente el tiempo hasta el fracaso del tratamiento, el criterio primario que evalúa durante cuánto tiempo los pacientes mantienen niveles seguros de plaquetas durante y después del período de tratamiento. En VAYHIT2, los sujetos tratados con la nueva combinación experimentaron una tasa significativamente mayor de mejoras sostenidas en el recuento de plaquetas a los seis meses, el objetivo secundario clave del estudio. El perfil de seguridad del fármaco fue consistente con lo observado previamente en estudios clínicos, sin nuevas señales de seguridad1,2.
Se está investigando la aplicación del dúo ianalumab + eltrombopag en otras enfermedades autoinmunes impulsadas por células B, incluyendo estudios de Fase III en curso en PTI de primera línea y en segundas líneas y posteriores de anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes, con resultados previstos para 20263,4.
Autor/a: maya2008
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“Los resultados de VAYHIT2 son prometedores”
“Si bien los tratamientos actuales para la PTI suelen ser eficaces para aumentar el recuento de plaquetas, muchos pacientes requieren tratamiento de por vida para mantener niveles seguros, lo que puede crear una carga terapéutica de larga duración”, afirma Adam Cuker, M.D., Prof. de Medicina y director de la Sección de Hematología de la Universidad de Pensilvania (Estados Unidos). “Los resultados de VAYHIT2 son prometedores, ya que sugieren que el fármaco puede favorecer períodos más prolongados de control de la enfermedad y reducir la necesidad de tratamiento continuado”, agrega.
La PTI es un trastorno autoinmune poco común que se caracteriza por un bajo recuento de plaquetas que provoca un mayor riesgo de sangrado, hematomas y fatiga crónica. Muchas personas que viven con PTI se someten a múltiples terapias, sin poder lograr un control de la patología a largo plazo. Existe la necesidad de otras opciones terapéuticas con nuevos mecanismos de acción que ofrezcan respuestas duraderas y reduzcan la carga del tratamiento a largo plazo5-8. Se espera que los datos del nuevo ensayo se presenten en una próxima reunión médica y que se incluyan en futuras presentaciones reglamentarias en 2027 junto con los resultados del estudio VAYHIT1 sobre la PTI de primera línea en curso. La Food and Drug Administration (FDA, o Agencia del Medicamento de EE.UU.) y la Agencia Europea de Medicamentos han concedido al fármaco la designación de medicamento huérfano9,10. Recientemente, Novartis ha anunciado resultados positivos del fármaco en adultos con enfermedad de Sjögren activa.
Un anticuerpo monoclonal con potencial para tratar afecciones impulsadas por células B
Ianalumab es un nuevo anticuerpo monoclonal completamente humano que se está investigando por su potencial para tratar varias afecciones autoinmunes impulsadas por células B, entre ellas la enfermedad de Sjögren, la trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI), el lupus eritematoso sistémico (LES), la nefritis lúpica (NL), la anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes (AHAIC) y la esclerosis sistémica cutánea difusa (ESCd)2,4,11-16. Su mecanismo de acción se dirige a las células B de dos maneras: combinando la depleción de células B a través de la citoxicidad celular dependiente de anticuerpos (ADCC), y la interrupción de las señales mediadas por BAFF-R de la función y supervivencia de las células B11. En estudios clínicos, mostró una eficacia prometedora y un perfil de seguridad favorable en la enfermedad de Sjögren, el lupus eritematoso sistémico y la trombocitopenia inmunitaria primaria. Este fármaco tiene su origen en una colaboración temprana con MorphoSys AG, una empresa que Novartis adquirió posteriormente en 202417-20.
La PTI es un trastorno autoinmune poco común en el que el sistema inmunitario ataca por error y destruye las plaquetas, las células esenciales para la coagulación sanguínea. Esto puede provocar síntomas como sangrado prolongado, fácil aparición de hematomas y fatiga crónica, que pueden afectar significativamente la vida diaria5,6.
Autor/a: KateNovikova
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Se necesitan terapias que ofrezcan una respuesta duradera y reduzcan la carga del tratamiento
A pesar de los tratamientos disponibles, muchas personas que viven con PTI se someten a múltiples terapias, sin poder lograr un control de la enfermedad a largo plazo. Las opciones actuales a menudo se centran en mantener niveles seguros de plaquetas y prevenir complicaciones hemorrágicas, métodos que pueden requerir un uso continuado de la terapia. La carga del tratamiento crónico y la imprevisibilidad de las recaídas pueden afectar significativamente la calidad de vida. Existe una necesidad de terapias que ofrezcan una respuesta duradera y, al mismo tiempo, reduzcan la carga del tratamiento a largo plazo6-8,21,22.
VAYHIT2 (NCT05653219) es un estudio de Fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, que evalúa la eficacia y seguridad de dos dosis diferentes de ianalumab frente a placebo, en combinación con eltrombopag, en adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI) (recuento de plaquetas < 30 G/L) que no respondieron al tratamiento previo de primera línea con corticosteroides. Además de eltrombopag, los pacientes fueron asignados aleatoriamente en una proporción 1:1:1 para recibir cuatro infusiones intravenosas una vez al mes de ianalumab a 3 mg/Kg, ianalumab a 9 mg/Kg o placebo. El objetivo primario fue el tiempo hasta el fracaso del tratamiento, que se define como el tiempo transcurrido desde la aleatorización hasta: un recuento de plaquetas inferior a 30 G/L después de 8 semanas de la aleatorización; la necesidad de terapia de rescate después de 8 semanas de la aleatorización; el inicio de un nuevo tratamiento para la PTI en cualquier momento; la inelegibilidad o la imposibilidad de reducir gradualmente/interrumpir eltrombopag; o el fallecimiento2.
El objetivo secundario clave es el porcentaje de pacientes con una respuesta estable del recuento de plaquetas en el mes 6. Otros objetivos secundarios incluyen medidas de profundidad y duración de la respuesta plaquetaria, así como resultados notificados por el enfermo que miden la calidad de vida y la fatiga, entre otros criterios de valoración2.
Ianalumab y la enfermedad de Sjögren
Volviendo a la enfermedad de Sjögren, cabe destacar que NEPTUNUS-1 y NEPTUNUS-2 son los primeros estudios clínicos globales de Fase III que evalúan ianalumab en esta patología y que demuestran que su uso reduce de manera estadísticamente significativa la actividad de la enfermedad. El fármaco, demás, fue bien tolerado y demostró un perfil de seguridad favorable.
Estos resultados respaldan el potencial de ianalumab para convertirse en el primer tratamiento dirigido a pacientes aquejados de la afección de Sjögren, una dolencia autoinmune crónica e incapacitante que provoca inflamación y daño tisular y que afecta a todo el organismo, incidiendo principalmente en las glándulas exocrinas, lo que provoca sequedad excesiva.
Referencias
1. Novartis. Data on file.
2. Clinicaltrials.gov. NCT05653219. A Study of Efficacy and Safety of Ianalumab Versus Placebo in Addition to Eltrombopag in Primary Immune Thrombocytopenia Patients Who Failed Steroids (VAYHIT2). Accessed July 21, 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05653219
3. Clinicaltrials.gov. NCT05653349. Study of Ianalumab Versus Placebo in Addition to First-line Corticosteroids in Primary Immune Thrombocytopenia (ITP) (VAYHIT1). Accessed July 21, 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05653349
4. Clinicaltrials.gov. NCT05648968. A Study of Efficacy and Safety of Ianalumab in Previously Treated Patients With Warm Autoimmune Hemolytic Anemia (VAYHIA) Accessed July 21, 2025. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05648968
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