Redacción Farmacosalud.com

La compañía Sobi anuncia la disponibilidad en España de Altuvoct^® (efanesoctocog alfa) para el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A. Se trata de una terapia de sustitución del factor VIII con alta actividad mantenida para todos los grupos de edad y cualquier gravedad de la enfermedad, siendo también la primera terapia de reemplazo de vida media ultraextendida autorizada para la hemofilia^1-3. “Los concentrados de FVIII que estábamos utilizando hasta ahora tenían una vida media de entre 14 y 19 horas, mientras que efanesoctocog alfa la tiene de 47 horas, lo que permite al paciente lograr una profilaxis eficaz con una sola infusión del fármaco a la semana”, precisa la Dra. María Teresa Álvarez Román, presidenta de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH).

La administración semanal de efanesoctocog alfa consigue que la persona con hemofilia A presente “una hemostasia normal durante al menos 3-4 días a la semana. Debido a la mejora de la farmacocinética, el nuevo medicamento posibilita reducir los sangrados y el dolor y, por tanto, la carga de la enfermedad, disminuyéndose también el número de infusiones y, en consecuencia, la carga del tratamiento”, asegura a través de www.farmacosalud.com Álvarez Román, a su vez jefa de Sección de Trombosis y Hemostasia en el Hospital Universitario La Paz de Madrid.

Financiación del SNS
Efanesoctocog alfa, que se aplica por vía intravenosa, está financiado por la Seguridad Social española (Sistema Nacional de Salud o SNS).

La indicación del fármaco está basada en los resultados de los estudios pivotales de fase 3 XTEND-1, en adultos y adolescentes¹, y XTEND-Kids en niños². Ambas investigaciones evaluaron la eficacia y seguridad de efanesoctocog alfa en personas con hemofilia A grave y, en esta línea, se llegó a la conclusión de que este tratamiento, aplicado una vez a la semana (50 UI/kg), proporcionaba protección frente a sangrados en todos los grupos de edad (80 y 88% de pacientes libres de sangrados espontáneos en adultos y niños, respectivamente). Los resultados también mostraron una mejora frente al dolor y beneficios en la salud articular, la salud física y la calidad de vida al comparar las evaluaciones de la semana 52 y las del inicio de los estudios. Además, no se observó desarrollo de inhibidores del factor VIII durante el programa clínico.

“En hemofilia, la normalización de la hemostasia significa que el paciente puede llevar una vida libre de las limitaciones impuestas por la hemofilia, tanto las debidas a la carga de la afección por los sangrados, el desarrollo de artropatía, etc., como las debidas a la carga del tratamiento⁴”, señala mediante un comunicado la Dra. Álvarez Román.

“La prevención de los sangrados facilita la integración social y laboral”
“El objetivo que compartimos tanto pacientes como equipos médicos es liberar al paciente de la enfermedad y conseguir igualar su vida a la de las personas sin hemofilia. Esto sólo puede ser posible con alternativas terapéuticas capaces de normalizar la hemostasia e interferir mínimamente en la vida del enfermo. La prevención de los sangrados facilita la integración social y laboral y ayuda a evitar la enfermedad articular y el dolor crónico”^1,2-4, explica por su parte el Dr. Santiago Bonanad Boix, jefe de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia.

Según José Antonio Romero Garrido, farmacéutico en el Hospital Universitario La Paz de Madrid y portavoz del Grupo Español de Medicamentos Hemoderivados (GEMEH) de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), el propósito terapéutico ante esta patología se centra en prevenir y controlar los episodios hemorrágicos, mantener unos niveles de factor suficientes para que los afectados “puedan desarrollar una vida normal, como el resto de la población, y disminuir la carga de la enfermedad, de manera que las alternativas terapéuticas sean lo más cómodas posibles de administrar⁴".

La hemofilia A es una afección genética rara, crónica, en la que el organismo no produce suficiente factor VIII, una proteína esencial para la coagulación de la sangre, o lo hace de forma disfuncional. Se da en aproximadamente 1 de cada 5.000 nacimientos masculinos al año, y aún con mucha menos frecuencia en mujeres⁵. En España, su prevalencia es de unos 4.700 individuos (1/10.000)⁶.

Siguen existiendo necesidades no cubiertas en hemofilia A
Quienes padecen hemofilia A pueden sufrir episodios hemorrágicos que pueden causar dolor, lesiones articulares irreversibles y sangrados potencialmente mortales. Los resultados clínicos han mejorado con el tiempo gracias a los avances en las opciones de tratamiento disponibles, pero, para los afectados, siguen existiendo necesidades clínicas y sociales no cubiertas⁴.

“El nuevo fármaco es la primera terapia de reemplazo de vida media ultraextendida autorizada para la hemofilia A. Representa un gran logro en nuestros esfuerzos por mejorar la vida de las personas que tienen esta afección. En los ensayos clínicos, ha conseguido mayor protección frente a sangrados, logrando asimismo una mejora de la salud articular, reducción del dolor, aumento de la actividad física y de la calidad de vida, y un adecuado manejo de las cirugías^1-3”, detalla José Luis Justicia, director médico de Sobi Iberia. “Efanesoctocog alfa es, con infusiones cada 3 o 4 días, eficaz en el control del sangrado en cirugías. Puede mantener los niveles hemostáticos deseados… es un cambio en el abordaje quirúrgico en los pacientes con hemofilia A”, apunta la presidenta de la SETH.

“En Sobi nos sentimos satisfechos por poder participar en una transformación de un enfoque terapéutico que va hacia la normalización de la hemostasia, abriendo así nuevas perspectivas en torno a la hemofilia A. De este modo, cumplimos con nuestro propósito de mejorar la vida de las personas con enfermedades raras y proponer soluciones a las necesidades que manifiestan quienes trabajan con las personas con patologías raras, como representantes de administraciones, profesionales sanitarios y asociaciones de pacientes”, señala Beatriz Perales Zamorano, directora de Acceso y Relaciones Públicas de Sobi Iberia.

Único tratamiento que ha demostrado superar el techo del factor von Willebrand
XTEND-1 fue un estudio de intervención abierto, no aleatorizado, con dos brazos de asignación paralela. Los participantes en el brazo de profilaxis recibieron una dosis profiláctica semanal de 50 UI/kg del nuevo medicamento durante 52 semanas. Los participantes del brazo a demanda recibieron este tratamiento a demanda durante 26 semanas, seguidas de un cambio a profilaxis semanal durante otras 26 semanas. XTEND-1 evaluó la eficacia, la seguridad y la farmacocinética en 159 pacientes ≥12 años de edad con hemofilia A grave tratados previamente¹.

XTEND-Kids fue un ensayo de intervención abierto, no aleatorizado y de un solo brazo. Los participantes recibieron una dosis profiláctica semanal de 50 UI/kg del fármaco durante 52 semanas. XTEND-Kids evaluó la seguridad, la eficacia y la farmacocinética en 74 pacientes <12 años de edad con hemofilia A grave tratados previamente².

Efanesoctocog alfa [Factor VIII de coagulación recombinante, proteína de fusión Fc-FVW-XTEN] (antes BIVV001) es el primer FVIII de reemplazo de alta actividad sostenida que tiene el potencial de proporcionar niveles de factor cercanos a la normalidad durante una gran parte de la semana, mejorando así la protección contra las hemorragias con una dosis única semanal para personas con hemofilia A. Esta terapia se basa en la tecnología establecida de fusión Fc añadiendo de forma innovadora una región de factor von Willebrand y polipéptidos XTEN^® para prolongar su tiempo en circulación. Es, además, el único tratamiento que ha demostrado superar el techo del factor von Willebrand, que impone una limitación en la duración de las terapias actuales del factor VIII⁷.

La Comisión Europea concedió a efanesoctocog alfa la designación de Medicamento Huérfano en junio de 2019. Está aprobado y comercializado por Sobi en Europa y está aprobado y comercializado [Factor VIII de coagulación recombinante, proteína de fusión Fc-FVW-XTEN ] por Sanofi en Estados Unidos, Japón y Taiwán. Sobi y Sanofi colaboran en el desarrollo y la comercialización de otras terapias para hemofilia A y B. Ambas compañías también colaboran en el desarrollo y la comercialización de todos estos medicamentos en EE.UU.

Referencias
1. Von Drygalski A, et al. Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Haemophilia A. N Engl J Med 2023; 388 (4): 310-8. DOI: 10.1056/NEJMoa2209226
2. Malec L, Peyvandi F, Chan AKC, Königs C, Zulfikar B, Yuan H, et al. Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Children with Severe 651 Hemophilia A. N Engl J Med. 2024 Jul 18;391(3):235-246.
3. Hermans C. et al. Ultra-long factor VIII: a major step forward toward a hemophilia-free mind. J Thromb Haemost. 2024 Jul;22(7);1844-1846
4. Malec L, et al. Targeting higher factor VIII levels for prophylaxis in haemophilia A: a narrative review. Haemophilia. 2023; 29(6): 1419-29. doi: 10.1111/hae.14866.
5. Fassel H, et al. Haemophilia: Factoring in new therapies. Br J Haematol 2021; 194(5): 835-50. doi: 10.1111/bjh.17580
6. Álvarez Román, M.T. Coord. Guías Españolas para el Manejo de la Hemofilia. Real Fundación Victoria Eugenia. 2022. Disponible en: https://rfve.es/wp-content/uploads/GUIAS-espanolas-hemofilia-23_03.pdf. Último acceso: noviembre 2024
7. Seth Chhabra E, et al. BIVV001, a new class of factor VIII replacement for hemophilia A that is independent of von Willebrand factor in primates and mice. Blood. 2020; 135(17):1484-96. doi: 10.1182/blood.2019001292.