Redacción Farmacosalud.com
Ya está disponible en España, y además con financiación del Sistema Nacional de Salud (SNS), Camzyos® (mavacamten), el primer tratamiento dirigido a cambiar el curso de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCHO), objetivo que se consigue mediante la inhibición específica y reversible de la miosina* cardíaca1. De este modo, el nuevo medicamento aporta soluciones a necesidades médicas no cubiertas, puesto que la MCHO es una afección para la que las opciones disponibles hasta ahora únicamente habían podido centrarse en el alivio de los síntomas2.
*miosina: es una proteína
Mavacamten, que se administra oralmente una vez al día, está indicado para personas con MCHO mayores de 18 años. Ello “no quiere decir que no pueda funcionar en pacientes pediátricos”, si bien “esos pacientes no estaban incluidos en los ensayos clínicos” realizados hasta el momento con la nueva molécula, comenta el Dr. Pablo García-Pavía, jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro (Majadahonda, en Madrid). De todos modos, cabe decir que ya hay un estudio en marcha dedicado a verificar la idoneidad de mavacamten en población pediátrica aquejada de MCHO.
Imagen superior, corazón normal; imagen inferior, corazón con miocardiopatía hipertrófica
Autor/a: Npatchett de Wikipedia en inglés
Fuente: Wikipedia
Con respecto a los adultos, el Dr. Roberto Barriales, coordinador de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Complejo Hospitalario Universitario de La Coruña (CHUAC), apunta que este tratamiento innovador puede ser administrado “sin ningún problema” en edades avanzadas, como puede ser la franja etaria de los “80 o 90 años”.
El 66% de los pacientes de MCH desarrollan la forma obstructiva de la enfermedad
La miocardiopatía hipertrófica (MCH) es una patología primaria del músculo cardíaco que se caracteriza por la hipertrofia del ventrículo izquierdo en ausencia de otras afecciones cardíacas, sistémicas o metabólicas que expliquen dicha anomalía. Se estima que afecta aproximadamente a 1 de cada 500 adultos en la población general3, si bien una proporción significativa de los casos permanece sin diagnóstico4. El 66% de los pacientes de MCH desarrollan la forma obstructiva de la enfermedad (MCHO)5, caracterizada por la aparición de una hipertrofia del tabique interventricular que reduce o bloquea el flujo de sangre desde el ventrículo izquierdo hacia la aorta.
Hasta la llegada de terapias dirigidas, el tratamiento de la MCHO se ha basado en fármacos como betabloqueantes, calcioantagonistas y/o disopiramida, terapias que no abordan los mecanismos fisiopatológicos subyacentes y que, a menudo, tampoco proporcionan suficiente alivio sintomático6. Como consecuencia de todo ello, muchos pacientes han necesitado someterse a intervenciones invasivas, como la miectomía quirúrgica o la ablación septal con alcohol, procedimientos que, aunque efectivos en manos expertas, están asociados a riesgos inherentes, por lo que son técnicas que para su ejecución requieren de centros especializados que puedan garantizar resultados óptimos7,8.
Mavacamten es el primer inhibidor de la miosina cardíaca aprobado para el tratamiento de la MCHO sintomática9, lo que marca un cambio de paradigma terapéutico en este ámbito médico. Dirigido a pacientes con MCHO en clase funcional II-III de la New York Heart Association (NYHA)10, el nuevo fármaco permite un abordaje más preciso y eficaz de la afección.
“La llegada de mavacamten representa un paso significativo en nuestra misión de ofrecer soluciones terapéuticas innovadoras. Con este primer inhibidor de la miosina cardíaca aprobado en su clase, abordamos directamente los mecanismos fisiopatológicos de la MCHO, proporcionando una respuesta a una necesidad médica no cubierta", destaca Carlos Borrás, Business Unit Director Innovative Medicine de BMS España y Portugal.
Una de las principales causas de muerte súbita en pacientes jóvenes
La MCHO no sólo aumenta la mortalidad, sino también el riesgo de comorbilidades cardiovasculares, como los tromboembolismos arteriales -incluyendo los accidentes cerebrovasculares- y la insuficiencia cardiaca, dos de las principales causas de incapacidad y de consumo de recursos sanitarios en las sociedades occidentales. Es, además, una de las principales causas de muerte súbita en pacientes jóvenes, especialmente en menores de 35 años11.
Según el Dr. García-Pavía, "el 60% de los casos de MCH tienen un componente genético identificable. Esta enfermedad afecta significativamente la calidad de vida de los pacientes, limitando su capacidad funcional y actividades diarias, al tiempo que incrementa el riesgo de eventos cardiovasculares mayores".
Mavacamten actúa directamente sobre los mecanismos moleculares de la MCHO reduciendo la obstrucción, normalizando la contractilidad del corazón y mejorando las presiones de llenado cardíaco9. Los datos del estudio EXPLORER-HCM demuestran que:
• disminuye el gradiente de obstrucción dinámica del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI) en una media de 47 mmHg12.
• mejora la capacidad de esfuerzo y la clase funcional NYHA de forma conjunta en el 37% de los pacientes12.
(de izq. a dcha): Carlos Borrás, Dr. Roberto Barriales y Dr. Pablo García-Pavía
Fuente: BMS / Cícero Comunicación
‘Mamá, tómate la pastilla de la velocidad que así podemos ir a la playa todos juntos’
Como botón de muestra de las mejoras en calidad de vida que pueden experimentarse con mavacamten, el Dr. Barriales explica el caso de una paciente joven que tiene 3 hijos y que “llevaba una vida muy limitada” como consecuencia de la obstrucción severa de tipo hipertrófico que presentaba. Tanto es así, que no podía ir a la playa con sus hijos porque padecía una gran fatiga, que es uno de los síntomas clásicos de la MCHO (otros síntomas son disnea -dificultad para respirar-, mareos o dolor torácico). “Empezó a tomar mavacamten y, pasado un tiempo, siguiendo con este fármaco, la mejoría fue tan espectacular que los niños le decían ‘mamá, tómate la pastilla de la velocidad que así podemos ir a la playa todos juntos’”, revela el facultativo.
Por su parte, el Dr. García-Pavía resalta el hecho de que el nuevo medicamento permita reducir la medicación concomitante que ya toman previamente los pacientes, dado que mavacamten “se añade al tratamiento con betabloqueantes y calcioantagonistas”. Así, en el marco del seguimiento llevado a cabo a raíz de la administración de mavacamten, en algunos casos se ha podido disminuir e incluso suspender las dosis de esos otros fármacos concomitantes, “con lo cual hemos perdido los efectos secundarios” asociados a esos medicamentos, precisa. “No se cambia la dosis de mavacamten, pero sí tenemos la opción, cuando alcanzamos la fase de estabilidad, de retirar los otros medicamentos”, aduce García-Pavía.
Referencias
1. Ficha técnica de Camzyos® (mavacamten)
2. Olivotto I, et al. Impact of Atrial Fibrillation on the Clinical Course of Hypertrophic Cardiomyopathy. Circulation 2001;104(21):2517-2524
3. Marian et al. Hypertrophic Cardiomyopathy: Genetics, Pathogenesis, Clinical Manifestations, Diagnosis, and Therapy. Circ Res. 2017 September 15; 121(7): 749–770
4. Maron et al. Patient education: Hypertrophic cardiomyopathy (Beyond the Basics). UpToDate 2022
5. Zaiser et al. Patient experiences with hypertrophic cardiomyopathy: a conceptual model of symptoms and impacts on quality of life. Journal of Patient-Reported Outcomes (2020) 4:102
6. Zhu, M, Reyes, K, Bilgili, G. et al. Medical Therapies to Improve Left Ventricular Outflow Obstruction and Diastolic Function in Hypertrophic Cardiomyopathy. JACC Adv. 2023 Oct, 2 (8) .https://doi.org/10.1016/j.jacadv.2023.100622
7. Maron BJ, Desai MY, Nishimura RA, Spirito P, Rakowski H, Towbin JA, Dearani JA, Rowin EJ, Maron MS, Sherrid MV. Management of Hypertrophic Cardiomyopathy: JACC State-of-the-Art Review. J Am Coll Cardiol. 2022 Feb 1;79(4):390-414. doi: 10.1016/j.jacc.2021.11.021. PMID: 35086661
8. Altibi AM, Ghanem F, Zhao Y, Elman M, Cigarroa J, Nazer B, Song HK, Masri A. Hospital Procedural Volume and Clinical Outcomes Following Septal Reduction Therapy in Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. J Am Heart Assoc. 2023 May 16;12(10):e028693. doi: 10.1161/JAHA.122.028693. Epub 2023 May 15. PMID: 37183831; PMCID: PMC10227305
9. DeVries et al. The European Medicines Agency assessment of mavacamten as treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy in adult patients. European Heart Journal (2023) 00, 1–3
10. NICE Guidance. Mavacamten for treating symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy. Sept2023
11. Maron et al. Hypertrophic cariomyopathy. Lancet. 2013;381(9862):242-255
12. Olivotto I, et al. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2020;396(10253):759-769
