Redacción Farmacosalud.com
La compañía farmacéutica Ascendis Pharma comunica que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado YORVIPATH® (palopegteriparatida; desarrollado como TransCon PTH) para el tratamiento del hipoparatiroidismo en adultos. La nueva terapia, un profármaco de la hormona paratiroidea (PTH[1-34]) que se administra una vez al día, está diseñada para proporcionar una exposición continua de PTH liberada durante el periodo de dosificación de 24 horas.
El hipoparatiroidismo es una enfermedad endocrina rara que afecta a diversos órganos, con una prevalencia estimada de 32 pacientes/100.000 habitantes y que en España sufren alrededor de 13.000 personas.
Autor/a: George Hodan
Fuente: www.publicdomainpictures.net
Solución para necesidades médicas no cubiertas
“La aprobación por la FDA de nuestro segundo producto TransCon refleja nuestros valores y dedicación por aplicar la ciencia para ayudar a los pacientes, así como nuestro compromiso inquebrantable de estos últimos años por abordar las importantes necesidades médicas no cubiertas de la comunidad del hipoparatiroidismo”, señala Jan Mikkelsen, presidente y director ejecutivo de Ascendis Pharma. “Estamos profundamente agradecidos a los pacientes, los facultativos y las asociaciones por sus numerosas contribuciones a este importante hito”.
Por su parte, la directora general de Ascendis Pharma para España y Portugal, Nyssa Liebermann Noyola, destaca la relevancia de este hito: “permitirá que más personas con esta enfermedad poco frecuente tengan acceso a esta terapia innovadora, que a través de la Tecnología TransCon abordará las necesidades médicas no cubiertas. Esperamos seguir por este camino y que los pacientes, también en España, puedan mejorar su pronóstico y calidad de vida”.
Ya se está trabajando para agilizar la disponibilidad del medicamento en España
La nueva opción terapéutica ya cuenta en Europa con la luz verde de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) desde septiembre de 2023. En la actualidad, está comercializada en Alemania y Austria; Ascendis Pharma Iberia está trabajando con las autoridades sanitarias en España para agilizar su disponibilidad para los pacientes.
La FDA de EE.UU. basó la aprobación en su revisión del paquete clínico de TransCon PTH (palopegteriparatida) presentado con la solicitud de nuevo fármaco de la compañía, que incluye los datos de los ensayos globales de fase 2 PaTH Forward y fase 3 PaTHway.
La Dra. Lynn Kohlmeier, endocrinóloga de Spokane Osteoporosis & Endocrinology, directora del panel asesor médico de la asociación HypoPARAthyroidism e investigadora del ensayo PaTHway, afirma que “las consecuencias del hipoparatiroidismo en la salud y la calidad de vida de nuestros pacientes pueden ser extraordinariamente debilitantes. La capacidad para abordar la causa subyacente de esta enfermedad es fundamental y será un avance importante para las personas con hipoparatiroidismo”.
