Redacción Farmacosalud.com
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la autorización de comercialización de SKYCLARYS® (omaveloxolona) de la compañía Biogen para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (AF) en pacientes de 16 años y mayores. Si el fármaco llega a ser aprobado por la Comisión Europea (CE), se convertirá en la primera terapia autorizada en la Unión Europea para esta patología minoritaria1.
La ataxia de Friedreich (AF) es un trastorno neuromuscular raro, genético, que acorta la vida, debilitante y degenerativo. Es la ataxia hereditaria más común2,3. Sus síntomas iniciales, como la pérdida progresiva de la coordinación y debilidad muscular, suelen aparecer en la infancia y pueden solaparse con otras enfermedades4. La mayoría de las personas que viven con AF necesitan una silla de ruedas a los 10-20 años desde sus primeros síntomas2. La edad media de fallecimiento para los pacientes con AF es de 36 años, aunque con los cuidados adecuados, estos enfermos pueden vivir muchos años después de quedar confinados a una silla de ruedas5-7.
Autor/a: Enric Arandes
Fuente: E. Arandes / www.farmacosalud.com
Ensayo MOXIe Parte 2
"La recomendación del CHMP es un hito significativo en nuestro objetivo de poner a disposición de los pacientes europeos un tratamiento que ralentice la progresión de la AF”, comenta Priya Singhal, M.D., M.P.H., responsable mundial de Desarrollo en Biogen. "Cuando se apruebe, aprovecharemos la experiencia de Biogen en enfermedades raras para llevar esta innovadora terapia a los pacientes de la Unión Europea que viven con esta enfermedad", agrega.
La Opinión Positiva del CHMP se ha basado en los datos de eficacia y seguridad del ensayo MOXIe Parte 2 controlado con placebo. Al final del ensayo de 48 semanas MOXIe Parte 2, los pacientes que recibieron la terapia tenían menos deterioro físico en comparación con los sujetos que recibieron placebo, según la Escala de Evaluación de la Ataxia de Friedreich modificada (mFARS). También se observaron mejoras en las subescalas de mFARS, incluida la estabilidad vertical, la coordinación de las extremidades inferiores, la función bulbar y la coordinación de las extremidades superiores, en pacientes con tratamiento en comparación con placebo.
Se proporcionaron datos adicionales a partir de un análisis post hoc, emparejado por propensión, en el que los individuos tratados con la terapia en MOXIe (Partes 1 y 2) tenían un puntaje de mFARS más bajo a los 3 años, en comparación con un grupo de historia natural emparejado8-10.
Autor/a: Enric Arandes
Fuente: E. Arandes / www.farmacosalud.com
La recomendación del CHMP será revisada por la CE para la autorización de la comercialización en la Unión Europea. Se espera que adopte una decisión final en el primer trimestre de 2024. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó este tratamiento en febrero de 2023 para la ataxia de Friedreich en adultos y adolescentes a partir de 16 años.
Referencias
1. Friedreich’s Ataxia Research Alliance. “What is FA?” Available at: https://www.curefa.org/what-is-friedreichs-ataxia#. Accessed November 2023.
2. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Friedreich Ataxia. Available at: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/friedreich-ataxia. Accessed November 2023.
3. Schulz JB, Boesch S, Bürk K, Dürr A, Giunti P, Mariotti C, Pousset F, Schöls L, Vankan P, Pandolfo M. Diagnosis and treatment of Friedreich ataxia: a European perspective. Nat Rev Neurol. 2009 Apr;5(4):222-34. doi: 10.1038/nrneurol.2009.26. PMID: 19347027.
4. Fogel BL, Perlman S. Clinical features and molecular genetics of autosomal recessive cerebellar ataxias. Lancet Neurol. 2007 Mar;6(3):245-57. doi: 10.1016/S1474-4422(07)70054-6. PMID: 17303531.
5. Parkinson MH, Boesch S, Nachbauer W, Mariotti C, Giunti P. Clinical features of Friedreich's ataxia: classical and atypical phenotypes. J Neurochem. 2013 Aug;126 Suppl 1:103-17. doi: 10.1111/jnc.12317. PMID: 23859346.
6. Tsou AY, Paulsen EK, Lagedrost SJ, Perlman SL, Mathews KD, Wilmot GR, Ravina B, Koeppen AH, Lynch DR. Mortality in Friedreich ataxia. J Neurol Sci. 2011 Aug 15;307(1-2):46-9. doi: 10.1016/j.jns.2011.05.023. Epub 2011 Jun 8. PMID: 21652007.
7. Corben LA, Collins V, Milne S, Farmer J, Musheno A, Lynch D, Subramony S, Pandolfo M, Schulz JB, Lin K, Delatycki MB; Clinical Management Guidelines Writing Group. Clinical management guidelines for Friedreich ataxia: best practice in rare diseases. Orphanet J Rare Dis. 2022 Nov 12;17(1):415. doi: 10.1186/s13023-022-02568-3. PMID: 36371255; PMCID: PMC9652828.
8. Friedreich’s Ataxia Research Alliance. “Research Pipeline – Curremtly on the Research Pipeline; SKYCLARIS (omaveloxolone)” Available at: https://www.curefa.org/research/research-pipeline. Accessed December 2023.
9. Lynch DR, et al. Ann Neurol. 2021 Feb;89(2):212-225.
10. Lynch DR, et al. Mov Disord. 2023 Feb;38(2):313-320.
