Redacción Farmacosalud.com

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado el cannabidiol como medicamento huérfano para tratar el síndrome de Leigh, una enfermedad mitocondrial minoritaria. La decisión es fruto de una solicitud presentada por los científicos del grupo de investigación en Neuropatología Mitocondrial del Instituto de Neurociencias de la Universidad Autónoma de Barcelona (INc-UAB), Emma Puighermanal, Albert Quintana y Elisenda Sanz. Cabe destacar que el uso de cannabidiol aumenta la esperanza de vida en modelos murinos genéticos que presentan un fenotipo similar al síndrome de Leigh. “El modelo animal que empleamos cursa con una variante severa de la patología, con una esperanza de vida de tan sólo 50-60 días, en comparación con los 2-3 años de vida media de un ratón. La administración de cannabidiol dobla la esperanza de vida de estos ratones modificados genéticamente”, argumentan la Dra. Puighermanal y el Dr. Quintana.

“Aun teniendo en cuenta las reservas al trasladar los datos preclínicos a pacientes, somos optimistas con el potencial efecto beneficioso del cannabidiol”, agregan ambos científicos desde www.farmacosalud.com.

Una afección que por ahora no dispone de ningún tratamiento específico
Las afecciones minoritarias son aquellas cuya incidencia es igual o inferior a 5 casos por cada 10.000 personas. De acuerdo con la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), en muchas ocasiones las terapias destinadas a tratar las enfermedades raras no resultan atractivas ‘a los patrocinadores por su escasa rentabilidad y, por ello, precisan apoyo adicional para su desarrollo’. Con el fin de facilitar el impulso y la autorización de fármacos para este tipo de patologías, las agencias reguladoras pueden otorgar a ciertas terapias la distinción de medicamentos huérfanos, que se benefician de diversos incentivos.

El síndrome de Leigh es una afección mitocondrial neurodegenerativa muy severa que afecta a la población pediátrica. Dado que las mitocondrias de sus células no funcionan bien, los pacientes tienen problemas en muchos órganos y sistemas, pero principalmente en los músculos y en el sistema nervioso. Las causas de la enfermedad son genéticas y actualmente no existe ningún tratamiento aprobado.

El cannabidiol corrige déficits de interacción social
En un amplio estudio preclínico en el que se ha combinado el uso de modelos animales de la enfermedad con células derivadas de pacientes, los investigadores han demostrado que el cannabidiol, una sustancia química derivada de la planta del cannabis, ejerce múltiples efectos beneficiosos. Aparte del incremento de la esperanza de vida, los resultados obtenidos evidencian una disminución de la producción de estrés oxidativo y de inflamación, una mejora de los problemas sociales y motores, y una reducción de la epilepsia.

Con respecto a las mejoras ‘sociales’ detectadas, de entrada hay que decir que los estudios preclínicos han mostrado que esos ratones transgénicos presentan un déficit en la interacción con otros ratones, ya que pasan menos tiempo en compañía de congéneres. No obstante, “no se trata de que tengan un déficit generalizado de su capacidad exploratoria, sino que es un problema específico a nivel de interacción social... este fenotipo se corrige con el tratamiento diario a base de cannabidiol. Puesto que en humanos se observan frecuentemente alteraciones sociales, pensamos que el cannabidiol puede ser efectivo en este sentido”, señalan Puighermanal y Quintana.

Ambos investigadores -a su vez líderes del proyecto- esperan poder realizar pronto un estudio clínico sobre el uso del cannabidiol en humanos. Para facilitar el desarrollo de esta sustancia como tratamiento del síndrome de Leigh, por ahora ya han conseguido la distinción del cannabidiol como fármaco huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento. Esta designación comporta varias ventajas, como el acceso a consejos científicos y asistencia en protocolos, exclusividad de mercado y reducción de costes de desarrollo, entre otras, con el objetivo final de llevar al mercado una terapia efectiva para enfermedades que no tienen ningún tratamiento.

Puighermanal y Quintana creen que el ensayo en personas con síndrome de Leigh podría ser una realidad dentro de unos meses: “en este momento estamos en contacto con nuestros colaboradores neuropediatras para definir los criterios clínicos y de inclusión del estudio, y también estamos buscando diferentes vías de financiación para cerrarlo, teniendo en cuenta que probablemente será necesario un estudio multicentro. Esperamos poder iniciarlo durante el año que viene”.