Redacción Farmacosalud.com
Epidyolex® (cannabidiol altamente purificado,100 mg/mL solución oral) ha obtenido la autorización de financiación por parte del Ministerio de Sanidad español para tratar las crisis asociadas al Complejo Esclerosis Tuberosa (CET) en pacientes a partir de los 2 años de edad1. “La eficacia de Epidyolex en relación al control de crisis en CET ha sido demostrada en diferentes estudios clínicos. Tal vez el de mayor importancia, por su calidad científica, es el estudio GWPCARE-6, en el que se demuestra que se alcanza una disminución del 50% de crisis asociadas a CET hasta en un 40% de pacientes incluidos en la primera fase del ensayo (fase randomizada) en comparación con placebo. En la fase de extensión del estudio (Fase OLE), se observa que la reducción del 50% de tales episodios se alcanza en más del 50% de los pacientes incluidos”, precisa el Dr. Federico J. Ramos, neuropediatra especialista en Enfermedades Neurocutáneas y Neuro-Oncología del Servicio de Neurología del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona (Esplugues de Llobregat, en Barcelona).
El anuncio de la financiación ha sido realizado por la compañía Jazz Pharmaceuticals. Cannabidiol altamente purificado,100 mg/mL solución oral está desarrollado por GW Pharmaceuticals (GW, ahora parte de Jazz Pharmaceuticals). A juicio del Dr. Ramos, la eficacia y seguridad de este medicamento tiene una “gran relevancia, ya que no existen muchos ensayos clínicos de esta magnitud que valoren la utilidad de fármacos anticrisis en este grupo de enfermos. Es por esto que Epidyolex debería ser considerado entre las primeras opciones terapéuticas en pacientes con CET y epilepsia farmacorresistente”.
Dr. Federico J. Ramos
Fuente: Jazz Pharmaceuticals
Especial atención si se combina con clobazam, ácido valproico y/o everolimus
Si bien Epidyolex tiene indicación de tratamiento complementario, en el caso del Complejo Esclerosis Tuberosa la cosa cambia. “Afortunadamente -remarca Ramos-, a diferencia de lo que sucede con la indicación en Síndrome de Lennox-Gastaut y Síndrome de Dravet, esta medicación puede prescribirse sin necesidad de combinarse con ningún otro fármaco específico en pacientes con CET y epilepsia refractaria, lo que quiere decir que es un fármaco seguro y que se indica con otros medicamentos anticrisis (ASM), pero sin tener que ir asociado a ninguno en concreto”.
Dicho lo cual, hay que tener especial atención cuando cannabidiol “se combina con clobazam, ácido valproico y/o everolimus. En el caso de clobazam, puede potenciar exponencialmente sus valores en sangre, aumentando la posibilidad de desarrollar efectos adversos de este ASM. Combinado con ácido valproico, es necesario vigilar la posibilidad de toxicidad hepática. En el caso de everolimus, también es necesario vigilar los niveles en sangre de este fármaco, dado que Epidyolex puede incrementar sus valores entre 2-5 veces”, detalla a través de www.farmacosalud.com el experto.
CET: crecimiento de tumores, en su mayoría benignos
El CET es una enfermedad que provoca el crecimiento de tumores, en su mayoría benignos, en órganos vitales del cuerpo, incluyendo el cerebro, la piel, el corazón, los ojos, los riñones y los pulmones2. En esta afección, la epilepsia es una de las características neurológicas más comunes3, hecho que impacta gravemente en la vida de estos pacientes. El CET puede diagnosticarse en la infancia, pero a muchos niños no se les diagnostica hasta más tarde, cuando comienzan las crisis y aparecen otros síntomas4. Según el Informe ReeR 2021 del Ministerio de Sanidad, se estima que el número de casos vivos con Complejo Esclerosis Tuberosa a 31 de diciembre 2018 era de cerca de 1.500 personas en toda España5.
Se trata de una patología multisistémica que, a nivel neurológico, afecta a la multiplicación de las células cerebrales, lo que provoca una desviación en su desarrollo normal y, por tanto, predispone a trastornos epilépticos y también a una serie de síntomas relacionados con la maduración neuronal que ahondan en incapacidades, como el trastorno del espectro autista o la discapacidad intelectual, entre otras. Todo ello convierte al CET en uno de los síndromes más complejos de abordar tanto por parte de los expertos como por parte de las familias y pacientes que lo sufren, lo que causa grandes perjuicios en la calidad de vida de las familias afectadas. "Además, más del 60% de los pacientes tendrán una epilepsia de difícil control. Por ello, la disponibilidad de Epidyolex es una gran noticia, dado que existe una necesidad crítica de opciones de tratamiento adicionales para esta enfermedad”, sostiene el neuropediatra.
Autor/a de la imagen: E. Arandes / www.farmacosalud.com
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Por otro lado -añade el Dr. Ramos-, “en mi experiencia con Epidyolex he observado que su uso puede tener un gran impacto en la calidad de vida, mejorando aspectos del espectro neuropsiquiátrico de la enfermedad, lo cual puede ser muy significativo para estos pacientes. No solo es la disminución del número de crisis, sino que mejora otros aspectos. En los niños puede mejorar notablemente la intención comunicativa, y eso es algo a lo que en el día a día podemos no darle una gran relevancia clínica como médicos, pero para las familias puede ser un cambio invaluable. Se trata, sin duda, de una opción terapéutica muy interesante”.
En el ensayo GWPCARE-6, la impresión de progreso en el bienestar global de estos pacientes ha sido reportada por la mayoría de los cuidadores/padres consultados. “Este es un dato no menor que podemos recoger de los resultados de esta experiencia, ya que a nivel clínico no sólo es importante mejorar el perfil de crisis de estos pacientes, sino también intentar mejorar su día a día. En esta patología en concreto, casi un 100% de los afectados presentan alguna comorbilidad neuropsiquiátrica. El posible impacto de esta molécula a nivel de determinadas entidades clínicas que suelen acompañar a esta afección, tales como el Trastorno del Espectro Autista, Trastorno por Déficit de Atención e Hiperactividad, trastorno de ansiedad y trastornos del sueño, entre otros, es un dato alentador que nos obliga a seguir investigando en esta dirección”, subraya Ramos.
“Un importante avance para los pacientes, sus familias y los profesionales sanitarios”
Para Rosana Cajal, directora médica de Jazz Pharmaceuticals, “la decisión de financiación de este medicamento para el CET por parte del Ministerio de Sanidad es un importante avance para los pacientes que conviven con esta enfermedad, sus familias y los profesionales sanitarios en España, puesto que pone a su disposición una opción terapéutica innovadora. No olvidemos que el Complejo Esclerosis Tuberosa a menudo puede ser una enfermedad de difícil manejo, causando epilepsia en hasta 8 de cada 10 pacientes. Además, hasta dos tercios de los pacientes con CET con epilepsia son farmacorresistentes6,7”.
“Por ello -prosigue Cajal-, aplaudimos la decisión del Ministerio de que este medicamento esté disponible para quienes lo necesiten en nuestro país. Asimismo, la decisión de reembolsar Epidyolex demuestra que, si se aporta evidencia científica de calidad, las autoridades sanitarias pueden permitir el acceso a los medicamentos basados en cannabinoides a las personas que puedan beneficiarse de ellos".
Epidyolex ya está, por tanto, disponible y financiado en el Sistema Nacional de Salud para las tres afecciones para las que está autorizado en España. Epidyolex fue aprobado en 2021 por el Ministerio de Sanidad como tratamiento complementario de crisis asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut (SLG) o el síndrome de Dravet (SD) en combinación con clobazam, para enfermos a partir de los dos años de edad. Su aprobación se basó en los resultados de cuatro ensayos aleatorios y controlados de fase III8.
Referencias
1. AEMPS. Ficha técnica Epidyolex. Disponible en: https://cima.aemps.es/cima/dochtml/ft/1191389001/FT_1191389001.html Última consulta: noviembre 2022
2. TSC Alliance. What is TSC? [online]. TSC Alliance website. Disponible en: https://www.tscalliance.org/about-tsc/what-is-tsc/ Última consulta: noviembre 2022
3. Nabbout R, Belousova E, Benedik MP et al. Epilepsy in tuberous sclerosis complex: findings from the TOSCA Study. Epilepsia Open 2018;4:73–84. Disponible en: https://doi.org/10.1002/epi4.12286
Última consulta: noviembre 2022
4. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Tuberous Sclerosis Fact Sheet [online]. Disponible en: https://www.ninds.nih.gov/health-information/patient-caregiver-education/fact-sheets/tuberous-sclerosis-fact-sheet Última consulta: noviembre 2022
5. Ministerio de Sanidad. Informe ReeR 2021. Disponible en: https://www.sanidad.gob.es/organizacion/sns/planCalidadSNS/pdf/excelencia/Informe_reer_reducido_2021.pdf Última consulta: noviembre 2022
6. Boston Children’s Hospital. Tuberous Sclerosis Complex. Disponible en: https://www.childrenshospital.org/conditions/tuberous-sclerosis-tsc Última consulta: noviembre 2022
7.Tuberous Sclerosis Complex: new criteria for diagnostic work-up and management. Disponible en: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25860851/ Última consulta: noviembre 2022
8. https://cima.aemps.es/cima/dochtml/ft/1191389001/FT_1191389001.html Última consulta: noviembre 2022.
