Redacción Farmacosalud.com

Horizon Therapeutics anuncia que UPLIZNA^® (inebilizumab) ha recibido la resolución positiva de financiación por parte del Ministerio de Sanidad español para tratar el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO). Inebilizumab, que está indicado en adultos que son seropositivos para los anticuerpos IgG-AQP4, logra que la inmensa mayoría de pacientes que segregan IgG-AQP4+ permanezcan libres de ataques durante los 6 meses posteriores al tratamiento, y que muchos otros no presenten ningún evento durante 4 años o más. “Estos datos son realmente muy buenos. El TENMO es una enfermedad grave que afecta el nervio óptico y la médula y que tiene un curso en brotes. Eso significa que el paciente tiene unos síntomas agudos que pueden dejar secuelas graves como ceguera o parálisis. Por lo tanto, que un fármaco evite estos brotes en casi el 90% de los pacientes a corto plazo y en más del 80% a largo plazo es un gran logro de la ciencia”, asevera la Dra. Lucienne Costa-Frossard França, neuróloga del CSUR de Esclerosis Múltiple del Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid).

“Además, con inebilizumab los pacientes tuvieron menos brotes graves y una mejor recuperación posterior que aquellos tratados con placebo. Este medicamento redujo la tasa de brotes a 0,05 eventos/persona-año, lo que correspondería a 1 brote cada 20 años”, agrega Costa-Frossard. Inebilizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado antiCD 19, lo que significa que “es un fármaco mejor tolerado porque el hecho de humanizarlo lo hace menos propenso a las reacciones relacionadas con su administración. Por otra parte, está diseñado para destruir los linfocitos B que tengan receptores CD19 en su membrana. Estos linfocitos son los responsables de la producción de anticuerpos, los mismos que dan origen al TENMO”, detalla la experta en declaraciones a www.farmacosalud.com.

Primera y única terapia financiada en España para el TENMO
Inebilizumab se convierte así en el primer y único tratamiento aprobado y financiado en España con indicación para tratar esta dolencia rara y autoinmune, originada por una inflamación del sistema nervioso central (SNC). El TENMO se caracteriza por dar lugar a ataques graves, recurrentes e irreversibles que pueden desembocar en una discapacidad permanente, parálisis y ceguera¹. UPLIZNA^®, el primer y único tratamiento aprobado por la Comisión Europea dirigido a la reducción de los linfocitos B, ha demostrado una disminución significativa de los ataques asociados a esta afección^2,3.

Inebilizumab está indicado en monoterapia para el tratamiento de adultos con TENMO que son seropositivos para los anticuerpos antiacuaporina-4 de inmunoglobulina G (IgG-AQP4), lo que supone el 60-75% de los sujetos afectos de esta patología⁴. Se estima que alrededor de 400 personas padecen TENMO en España⁵. En el ensayo clínico pivotal N-MOmentum (2014-000253-36), el mayor ensayo sobre TENMO realizado hasta la fecha, este medicamento demostró una reducción significativa del riesgo de sufrir un ataque: el 89% de los enfermos del grupo IgG-AQP4+ permaneció libre de estos eventos durante los 6 meses posteriores al tratamiento, y más del 83% no presentaron ningún ataque durante cuatro años o más^2,3.

"La resolución positiva de financiación es el resultado de la excelente colaboración que hemos llevado a cabo con el Ministerio de Sanidad, organismo que ha comprendido las necesidades de los pacientes con TENMO y la urgencia de Horizon Therapeutics de proporcionar a estas personas un medicamento que aborde sus necesidades no cubiertas, ya que hasta ahora no contaban con ninguna opción terapéutica aprobada disponible", señala Jo Benoit, vicepresidente y general mánager en Europa de Horizon Therapeutics. "Estamos muy orgullosos de llegar a España poniendo a disposición de los pacientes este tratamiento fruto de nuestro compromiso con la innovación y las enfermedades raras", añade.

Cada nuevo ataque puede empeorar el daño causado por el ataque anterior
Se calcula que el 90% de las personas afectas de TENMO continúan sufriendo los severos ataques que caracterizan a la enfermedad en los cinco años siguientes tras el ataque inicial con los tratamientos actualmente utilizados⁶. Incluso un solo brote puede provocar daños graves e irreversibles, y cada ataque posterior puede empeorar el daño causado por el anterior⁷.

El TENMO se desencadena por una respuesta autoinmune del sistema nervioso central, donde las propias células de defensa del cuerpo (linfocitos B) segregan IgG-AQP4, un auto-anticuerpo que ataca a los astrocitos (principales células de soporte del SNC) provocando su destrucción. Esto ocasiona la muerte de las células responsables de la producción de la mielina que recubre los axones de las neuronas y, como consecuencia de ello, se produce la muerte neuronal. Los linfocitos B juegan un papel central en el TENMO y, por ello, la eliminación de estas células y la prevención de los ataques es clave para reducir el riesgo de discapacidad y daño acumulado por la enfermedad^2,3,8.

Inebilizumab depleciona un rango más amplio de linfocitos B
El nuevo tratamiento tiene un mecanismo de acción específico desarrollado para eliminar los linfocitos B CD19 defectuosos, con el fin de reducir significativamente las posibles agresiones autoinmunes. “Inebilizumab se dirige específicamente a linfocitos B con receptores CD19. Éstos configuran un amplio linaje de células, desde las más inmaduras hasta las células productoras de anticuerpos. La eficacia de inebilizumab posiblemente se deba a que depleciona un rango más amplio de linfocitos B que otros fármacos parecidos”, explica la Dra. Costa-Frossard.

Los principales efectos secundarios de esta clase de fármacos son el aumento del riesgo de infecciones. En el caso de inebilizumab, “sobre todo se ha visto aumento de infecciones urinarias, de la nariz y la garganta. Otros efectos adversos frecuentes son la bajada de glóbulos blancos y de anticuerpos, dolor en las articulaciones, y dolor de cabeza y espalda”, precisa Costa-Frossard.

El diagnóstico precoz y el tratamiento adecuado, factores de vital importancia
El TENMO se diagnostica a menudo de forma errónea o no se diagnostica debido a sus similitudes con otras enfermedades, como la esclerosis múltiple (EM)⁹. De hecho, el 41% de los enfermos de TENMO afirman haber recibido un diagnóstico inicial erróneo de EM¹⁰. Tal y como sostienen los expertos, el diagnóstico diferencial del TENMO y la EM es importante porque los tratamientos de la EM pueden ser ineficaces o incluso pueden agravar el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica¹¹.

Además, a diferencia de otras afecciones autoinmunes, las personas que padecen TENMO a menudo no consiguen recuperarse de los brotes, lo que puede derivar en una discapacidad permanente debido al daño acumulado¹². Si bien no existe una cura para este trastorno, ya existen tratamientos que permiten prevenir los brotes, evitar las secuelas que permanecen tras los mismos y mejorar de forma importante la calidad de vida de los enfermos. Inebilizumab ha demostrado que previene y reduce este tipo de episodios, tiene un buen perfil de seguridad y “solo supone dos infusiones cada seis meses, por lo que representa un avance significativo”, afirma la neuróloga del CSUR de Esclerosis Múltiple del Hospital Universitario Ramón y Cajal. El trastorno del espectro de la neuromielitis óptica es una patología autoinmune neuroinflamatoria, grave y rara que ataca al nervio óptico, la médula espinal, el cerebro y el tronco encefálico^13,1. La pérdida de visión, la parálisis, la pérdida de sensibilidad, la disfunción de la vejiga y los intestinos, y el dolor son algunos de los síntomas frecuentemente asociados¹⁰.

Una patología más frecuente en mujeres
El daño generado por un ataque de TENMO puede incidir en el nervio óptico, la médula espinal y al cerebro^14,15. De hecho, cada uno de estos eventos puede provocar más daño acumulado y discapacidad^16,17. Las consecuencias del TENMO van más allá de la repercusión clínica y suponen un impacto físico, funcional y psicológico en la calidad de vida de los pacientes^9,18.

A nivel mundial, la prevalencia del TENMO es de aproximadamente 0,5-4 personas por cada 100.000^19,20, por lo que se estima que en Europa al menos 7.300 personas viven con dicha afección²¹; cada año, aproximadamente, se diagnostican 370 nuevos casos²¹. Esta patología es más frecuente en mujeres, afectando más comúnmente a personas de ascendencia africana y asiática, y siendo la edad media de aparición de 40 años^22-24.

Referencias
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