Redacción Farmacosalud.com
Setmelanotide genera una pérdida significativa de peso en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl, según un estudio internacional publicado en la revista científica ‘Lancet Diabetes Endocrinology’. El nuevo trabajo ha permitido constatar que este fármaco no solamente va asociado a una disminución ponderal de los pacientes, sino que también provoca una “reducción de la sensación de hambre y por tanto una disminución de la hiperfagia, no necesitándose añadir ningún otro medicamento” para lograr tales efectos, afirma el Prof. Jesús Argente, jefe del Servicio de Endocrinología del Hospital Niño Jesús (Madrid) y líder en España del ensayo.
El síndrome de Bardet-Biedl es un trastorno genético raro de la obesidad que afecta a múltiples sistemas del cuerpo con sintomatología tan diversa como alteraciones de visión, trastornos renales y dificultades de aprendizaje. Hasta la fecha, no se disponía de ningún tratamiento para el exceso de peso que presentan estos pacientes. Si bien setmelanotide es útil para la reducción de la obesidad y la sensación de apetito, no aporta beneficios terapéuticos frente a esas otras alteraciones derivadas de la patología.
Prof. Jesús Argente
Fuente: Prof. Argente / Hospital Niño Jesús
Evidencia científica para la aprobación de la terapia como primera elección
“En términos generales, la tolerancia a este fármaco es buena, así como su seguridad”, señala el Prof. Argente. Hay algunos efectos secundarios que se están valorando y que aparecen publicados en el artículo, como es fundamentalmente el aumento de pigmentación del color de la piel. En cualquier caso, son eventos adversos leves que “revierten con la suspensión del tratamiento”, aclara el experto. Setmelanotide se administra mediante inyección subcutánea de periodicidad diaria.
Los resultados del nuevo estudio, que ha sido desarrollado en Canadá, Estados Unidos, Francia, Reino Unido y España, respaldan el empleo de setmelanotide y proporcionan, además, evidencia científica para la aprobación de esta terapia como primera elección frente a la obesidad e hiperfagia en pacientes diagnosticados de síndrome de Bardet-Biedl. Por hiperfagia se entiende el incremento excesivo de la sensación de apetito y la realización de ingestas descontroladas de alimentos.
Reducción del 10% del peso corporal
La obesidad estudiada en este ensayo clínico es congénita, pudiendo detectarse en cualquier edad de la vida. Las personas afectas del síndrome de Bardet-Biedl presentan obesidad grave de inicio precoz, hiperfagia acusada e hiperinsulinismo.
En España se ha hecho seguimiento de enfermos procedentes del Servicio de Endocrinología del Hospital Niño Jesús de Madrid, habiéndose incluido a niños de seis años en adelante, hasta un total de 38, con diagnóstico clínico de síndrome de Bardet-Biedl o síndrome de Alström y obesidad. En el marco del estudio, se les asignó al azar la administración de setmelanotide o bien placebo una vez al día. Para la valoración del trabajo, se atendió a los resultados alcanzados con al menos una reducción del 10% del peso corporal, una vez superada la semana 52 de aplicación de la terapia.
El número de participantes con síndrome de Alström fue reducido debido a la infrecuencia de esta enfermedad. Sin embargo, se trata del estudio más importante de pacientes con síndrome de Bardet-Biedl con obesidad severa tratados farmacológicamente y en los que se ha confirmado la eficacia del tratamiento administrado.
Artículo de referencia
Haqq AM, Chung WK, Dollfus H, Haws RM, Martos-Moreno GÁ, Poitou C, et al. Efficacy and safety of setmelanotide, a melanocortin-4 receptor agonist, in patients with Bardet-Biedl syndrome and Alström syndrome: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial with an open-label period. Lancet Diabetes Endocrinol. 2022;10(12):859-868. doi: 10.1016/S2213-8587(22)00277-7. Epub 2022 Nov 7. PMID: 36356613.
