Redacción Farmacosalud.com

El uso de calendarios, pastilleros y alarmas es una de las estrategias para fomentar la adherencia terapéutica en el ámbito de las patologías minoritarias, según se recoge en la guía ‘Farmacia Hospitalaria para pacientes con Enfermedades Raras’. El libro, elaborado por los Drs. Mariló Edo, Mª José Company y José Luis Poveda, farmacéuticos especialistas pertenecientes al grupo OrPhar-SEFH (grupo de trabajo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria [SEFH]), pretende dar a conocer y acercar la labor de los farmacéuticos de hospital a los pacientes con enfermedades raras (EERR), a sus familias y al resto de profesionales sanitarios implicados en su cuidado.

“Los farmacéuticos estamos presentes en todas las etapas del proceso farmacoterapéutico, tal y como se detalla en los diferentes capítulos de la monografía”, explica la Dra. Edo en un comunicado. Estos profesionales intervienen en la evaluación y selección de medicamentos huérfanos (MMHH) mediante la implementación de nuevas metodologías de valoración, al tiempo que participan tanto en la adquisición de tratamientos y adopción de mejoras que faciliten el acceso a tales terapias, como en la incorporación de nuevas fórmulas de financiación que contribuyan a la sostenibilidad del sistema sanitario. “Somos piezas clave en la elaboración de fórmulas magistrales y acondicionamiento de medicamentos a las necesidades particulares de los pacientes y en la dispensación de los medicamentos de forma segura e individualizada. Y, cerrando el proceso, nos ocupamos del seguimiento y la ‘educación’ de pacientes con el fin de mejorar la adherencia y promover la prevención de efectos adversos, actividades que se han visto enormemente mejoradas en los últimos años al incorporar las nuevas tecnologías de la información y la comunicación para su consecución”, expone.

5 grandes estrategias para fomentar el cumplimiento del tratamiento
El manual sostiene que ‘conocer el grado de adherencia terapéutica del paciente es de gran importancia a la hora de evaluar la efectividad y seguridad de los tratamientos farmacológicos prescritos’. Según Edo, las estrategias que se proponen en la monografía para promover y fomentar el cumplimiento del tratamiento se agrupan en 5 categorías:

1) simplificación del tratamiento

2) utilización de calendarios, pastilleros y alarmas que favorezcan el recuerdo de las tomas

3) empoderamiento del paciente proporcionándole la información y la formación necesaria para que haga un uso adecuado de sus medicamentos

4) apoyo social (programas de ayuda domiciliaria o ayudas para el pago de la medicación) y apoyo familiar en el caso de enfermos más vulnerables o pediátricos

5) investigación por parte de los profesionales de nuevos marcadores tempranos de falta de adherencia y nuevas formulaciones galénicas que favorezcan el cumplimiento del tratamiento

Más de tres millones de personas conviven cada día en España con alguna dolencia tan poco frecuente (menos 5 casos por cada 10.000 personas) que ha pasado a formar parte del grupo de lo que se conoce como enfermedades raras o patologías minoritarias. Se trata de afecciones que ponen en peligro la vida o conllevan una incapacidad crónica y grave y una merma notable de calidad de vida para el enfermo. De gran complejidad etiológica, diagnóstica, pronóstica y terapéutica, estas patologías requieren de un equipo multidisciplinar para su manejo y seguimiento.

“Las EERR y los medicamentos huérfanos constituyen un reto para el sistema sanitario”
Asociado al concepto de EERR se encuentra el de medicamento huérfano, que es aquel que se destina a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar este tipo de afecciones y cuya comercialización, sin incentivos, no generaría suficientes beneficios para justificar la inversión necesaria. Estos fármacos se caracterizan por presentar escasa evidencia respecto a la eficacia debido al reducido y heterogéneo número de participantes en los ensayos clínicos, la corta duración de los estudios y la utilización de variables subrogadas en los mismos. Además, los MMHH suponen un elevado impacto económico debido fundamentalmente a que deben utilizarse de forma crónica y la investigación que requiere su desarrollo es muy costosa. Asimismo, el reducido número de pacientes de cada enfermedad hace muy difícil el retorno de la inversión realizada.

“Por lo tanto, las EERR y los medicamentos designados como huérfanos constituyen un reto para el sistema sanitario, tanto por la elevada incertidumbre en su eficacia (muchas veces incierta en el momento del registro) como por su elevado coste (actualmente suponen de media más del 10% del gasto hospitalario en medicamentos)”, destaca el Dr. Poveda, coordinador de OrPhar-SEFH. Así pues, está en juego lograr aquel equilibrio que permita “el acceso a los MMHH sin menoscabar la sostenibilidad del sistema”, aduce Poveda.

Los pacientes pediátricos, grandes beneficiarios de las fórmulas magistrales
Por otro lado, el nuevo documento incide en el concepto de fórmula magistral, o lo que es lo mismo, ‘la elaboración de un medicamento de forma individualizada para dar respuesta a las necesidades particulares de un paciente bajo la supervisión de un farmacéutico […] Por tanto, una fórmula magistral es un medicamento hecho a la medida del paciente, en el que se ajustan las características del fármaco a las necesidades terapéuticas de una persona en concreto’.

“Los pacientes con EERR tienen muchos problemas con el acceso a nuevos tratamientos, pese al incremento de la investigación que se viene produciendo en los últimos años. Muchas son las patologías y pocos los medicamentos huérfanos comercializados, por lo que estos enfermos requieren muchas veces de la formulación de principios activos que, o bien no están comercializados por la industria farmacéutica, o bien tratan de aliviar la sintomatología y mejorar la calidad de vida de las personas con EERR que no disponen de tratamientos en el mercado”, precisa la Dra. Edo en declaraciones a www.farmacosalud.com.

Las fórmulas magistrales sólo pueden ser elaboradas por un farmacéutico o por un técnico especializado y cualificado bajo la supervisión de un farmacéutico. De acuerdo con Edo, los niños afectos de EERR constituyen el colectivo más beneficiado por este tipo de recurso terapéutico: “la necesidad de elaboración de medicamentos es aún más importante en la población pediátrica. No debemos olvidar que una gran parte de estas enfermedades (alrededor del 50%) afectan a los niños, por lo que, una vez solucionada la adquisición del medicamento, es muy probable que se necesiten dosificaciones o formas farmacéuticas distintas a la original, o bien sea necesario acondicionar la materia prima para que se adapte mejor a las características del paciente”.

“Por lo tanto -concluye la coautora de la guía-, podríamos considerar la formulación magistral de MMHH como una pieza clave en el proceso de utilización de estos fármacos de forma personalizada en los pacientes con EERR en general, y en los niños en particular”.