Redacción Farmacosalud.com
Pfizer y OPKO Health han anunciado que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización de la hormona de crecimiento humana recombinante de nueva generación Ngenla® (somatrogón), una inyección semanal para el tratamiento de las alteraciones del crecimiento debidas a la secreción insuficiente de la hormona del crecimiento en niños y adolescentes a partir de 3 años. Esta nueva opción terapéutica reduce la frecuencia de inyecciones necesarias para tratar esta enfermedad de una vez al día a una vez a la semana.
El déficit de la hormona del crecimiento es una enfermedad rara caracterizada por la secreción inadecuada de la hormona del crecimiento, la somatropina, desde la glándula pituitaria. Esta afecta a uno de cada 4.000 a 10.000 niños en todo el mundo1,2. La enfermedad puede ser causada por mutaciones genéticas producidas durante la gestación o adquiridas tras el nacimiento1,3. Sin tratamiento, los pacientes pediátricos afectados por esta patología presentan una ralentización del crecimiento de forma persistente y una estatura muy baja en la edad adulta. Asimismo, la llegada de la pubertad puede retrasarse4. Estos niños también pueden experimentar otros problemas de salud física y bienestar mental derivados de esta enfermedad4,5.
Autor/a de la imagen: Enric Arandes
Fuente: E. Arandes / www.farmacosalud.com
Ngenla™, generalmente bien tolerado
La autorización de comercialización de Ngenla® en la Unión Europea (UE) se basa en los resultados de un estudio global de fase 3, aleatorizado, abierto y controlado, que evaluó la seguridad y eficacia del tratamiento semanal con somatrogón en comparación con el tratamiento diario Genotonorm® (somatropina)6. El estudio cumplió su criterio de valoración principal de no inferioridad de Ngenla® en comparación con somatropina, medido por la velocidad de altura anual a los 12 meses. Ngenla™ fue generalmente bien tolerado en el estudio y tuvo un perfil de seguridad comparable al de somatropina6.
La seguridad y la eficacia de somatrogón quedaron demostradas en un estudio de fase 3 aleatorizado, abierto y controlado activamente, realizado en más de 20 países6. En este estudio, participaron 224 niños en la etapa prepuberal sin tratamiento contra deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD, por sus siglas en inglés) que fueron aleatorizados para recibir somatrogón una vez a la semana o somatropina una vez al día6. El estudio cumplió su criterio de valoración primario de no inferioridad de somatrogón en comparación con somatropina, medido por la velocidad anual de crecimiento a los 12 meses6. Ngenla® fue bien tolerado en el estudio y tuvo un perfil de seguridad comparable al de Genotropin®6.
Los participantes tuvieron la oportunidad de inscribirse en un estudio global, abierto, multicéntrico, de extensión a largo plazo en el que pudieron continuar recibiendo este tratamiento o cambiar a somatrogón si habían estado recibiendo somatropina. Aproximadamente, el 95% de los pacientes escogieron adherirse a este estudio de extensión para recibir el tratamiento con somatrogón7.
Un estudio adicional de fase 3 (C0311002) evaluó la percepción que tenían del tratamiento de somatrogón una vez a la semana frente a somatropina una vez al día entre niños de 3 a 18 años con déficit de la hormona del crecimiento, sus cuidadores y sus familiares8. El ensayo demostró que el tratamiento con somatrogón mejoró la puntuación total de interferencia en la calidad de vida después de 12 semanas de tratamiento con somatrogón en comparación con somatropina8. Somatrogón es una hormona de crecimiento sintética que actúa sustituyendo la falta de hormona de crecimiento en el organismo y que se administra mediante una inyección subcutánea. En comparación con la hormona del crecimiento somatropina, su acción en el organismo es prolongada, lo que permite realizar inyecciones semanales en lugar de diarias.
Referencias
1. National Organization for Rare Disorders. Growth Hormone Deficiency. https://rarediseases.org/rare-diseases/growth-hormone-deficiency/. Consultado el 15 de febrero de 2022.
2. Stanley T. Diagnosis of growth hormone deficiency in childhood. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2012;19(1):47-52. doi:10.1097/MED.0b13e32834ec952.
3. Ergun-Longmire B, Wajnrajch M. Growth and growth disorders. Feingold KR, Anawalt B, Boyce A, et al., editors. Endotext [Internet]. South Dartmouth (MA): MDText.com, Inc.; 2000. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK279142/
4. Brod, M, Højbjerre, L, Alolga, SL, Beck, JF, Wilkinson, L, Rasmussen, MH. Understanding treatment burden for children treated for growth hormone deficiency. The Patient-Patient-Centered Outcomes Research. 2017;10(5):653-666.
5. Toft D. Growth Hormone Deficiency Basics. EndorineWeb. https://www.endocrineweb.com/conditions/growth-disorders/growth-hormone-deficiency-basics. Accessed January 25, 2022.
6. ClinicalTrials.gov. Patient Perception of Treatment Burden in Weekly Versus Daily Growth Hormone Injections in Children With GHD. Consultado el 15 de febrero de 2022.
7. Wajnrajch M. Switch Data From the Open-Label Extension of the Pivotal Phase 3 Study of Once Weekly Somatrogon Compared to Daily Somatropin in Pediatric Patients With Growth Hormone Deficiency (pGHD). Journal of the Endocrine Society. 2021;5(1):A686–A687.
8. ClinicalTrials.gov. Patient Perception of Treatment Burden in Weekly Versus Daily Growth Hormone Injections in Children With GHD. Consultado el 15 de febrero de 2022.
