Redacción Farmacosalud.com
La prestigiosa revista científica ‘The Lancet Diabetes Endocrinology’ ha publicado los resultados del primer ensayo clínico, a nivel mundial, que investiga el uso del medicamento setmelanotida para el tratamiento de obesidad en niños menores de 6 años con una enfermedad genética en la vía MC4R hipotalámica. Los resultados del nuevo estudio respaldan el beneficio del fármaco como intervención temprana para controlar el exceso severo de peso en este tipo de pacientes y la sensación de hiperfagia (apetito excesivo e ingestas descontroladas de alimentos).
La vía MC4R es la responsable de regular el hambre, la ingesta calórica y el gasto energético.

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Tratamiento durante 52 semanas
Hasta ahora todos los ensayos se habían hecho en niños mayores de 6 años y adolescentes. Esta investigación multicéntrica, abierta en fase 3, se ha realizado en Estados Unidos, Reino Unido, España y Australia. En territorio español, el investigador principal es el Prof. Jesús Argente, jefe de los Servicios de Pediatría y Endocrinología del Hospital público Infantil Universitario Niño Jesús y Catedrático de la Universidad Autónoma de Madrid.
Durante 52 semanas se trató con este medicamento a pacientes pediátricos de 2 a 5 años con obesidad grave de inicio temprano por alteraciones genéticas en la vía MC4R del hipotálamo. El nuevo trabajo demuestra que setmelanotida reduce el hambre y el peso y evidencia su empleo como terapia dirigida para el tratamiento temprano en estas personas.
Obesidad genética MC4R: el 5-7% de las obesidades
Si bien en la actualidad a la obesidad genética MC4R hipotalámica se la considera una enfermedad rara, a medida que se van realizando más estudios van apareciendo más casos. Se estima que representa entre el 5-7% de las obesidades.

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El Prof. Argente, además, es uno de los autores de un estudio publicado en ‘The Lancet Diabetes Endocrinology’ sobre la obesidad hipotalámica. Cualquier lesión en el hipotálamo debida a un tumor, inflamación en el cerebro, cirugía cerebral o traumatismo craneal puede provocar este tipo de exceso severo de peso. Este artículo analiza el estado actual clínico de esta afección y recoge un listado de todos los genes conocidos hasta la fecha que están involucrados en las obesidades causadas por una alteración genética.